Association de malades ; Porte-parole des 3 millions de français concernés par les maladies rares.

Eclaire et interpelle la sphère publique, professionnelle de santé et institutionnelle.

Son expertise associative, a un impact direct sur la politique de santé publique.

Le siège de l'association est situé à Paris. Elle est représentée par des délégations en région soit 12. La région Nouvelle aquitaine est composée de 6 membres.